L'alglucosidase alfa est une enzyme obtenue par recombinaison génétique, identique à l'alpha-glucosidase acide humaine dont les patients atteints de la maladie de Pompe sont dépourvus ou déficitaires. Cette enzyme est nécessaire à la dégradation normale du glycogène dans les cellules musculaires ; son absence entraîne une accumulation progressive de glycogène responsable d'une atteinte musculaire et respiratoire sévère. Cette perfusion substitutive apporte l'enzyme manquante, ralentissant la progression de la maladie sans la guérir complètement.
Dose calculée selon le poids, généralement 20 mg/kg toutes les 2 semaines, administrée en perfusion intraveineuse progressive selon un protocole strict établi par le centre spécialisé.
Dose calculée selon le poids, identique au schéma adulte, particulièrement importante à débuter précocement dans les formes infantiles sévères de la maladie.
Adaptation selon la tolérance et l'état clinique du patient.
Prémédication systématique par antihistaminiques et/ou antipyrétiques selon le protocole, en raison du risque de réaction liée à la perfusion.
Perfusion intraveineuse lente et progressive, réalisée exclusivement en centre hospitalier spécialisé dans les maladies métaboliques rares, avec surveillance continue des constantes vitales pendant toute la durée de la perfusion et un temps d'observation après.
Sans objet.
Sans objet, forme injectable à diluer.
Reconstitution et dilution réservées au personnel hospitalier formé, selon un protocole strict.
Signaler immédiatement toute sensation de démangeaison, de gonflement, de gêne respiratoire, ou de malaise pendant ou après la perfusion.
Traitement au long cours, à vie, les perfusions étant répétées toutes les 2 semaines selon le protocole du centre spécialisé.
Sans objet, administration hospitalière strictement programmée selon le calendrier du protocole.
Majoration du risque de réaction liée à la perfusion.
Prise en charge immédiate en milieu hospitalier spécialisé.
Surveillance continue pendant la perfusion et un temps d'observation après, en raison du risque de réaction sévère, notamment chez les patients développant des anticorps élevés contre le produit. Prémédication selon le protocole. Surveillance cardiorespiratoire renforcée chez les patients présentant une atteinte cardiaque sévère associée à la maladie.
Aucune restriction alimentaire particulière.
À utiliser en cas de nécessité et sur avis spécialisé, le bénéfice du maintien du traitement chez la mère devant être discuté avec les experts de la maladie. Se référer au CRAT (lecrat.fr).
À évaluer avec l'équipe spécialisée. Voir le CRAT (lecrat.fr).
Traitement de référence dans les formes infantiles de la maladie de Pompe, à débuter le plus précocement possible pour un bénéfice optimal.
Utilisable, la maladie de Pompe pouvant se révéler tardivement à l'âge adulte sous des formes plus lentement évolutives.
Aucune adaptation posologique majeure généralement nécessaire, données limitées par la rareté de la maladie.
Aucune adaptation posologique majeure généralement nécessaire.
Sans objet, produit administré exclusivement en milieu hospitalier ; la fatigue liée à la maladie elle-même peut affecter la conduite, à évaluer avec le médecin.
Aucune interaction majeure connue.
Effet substitutif dès la perfusion, avec une amélioration progressive de la fonction musculaire évaluée sur plusieurs mois
Information non disponible dans les sources consultées.
Effet nécessitant des perfusions répétées toutes les 2 semaines à vie
Au réfrigérateur, à l'abri de la lumière, selon les conditions strictes du fabricant.
Alglucosidase alfa 50 mg
Voir notice pour la liste complète.
Enzyme de substitution — traitement de la maladie de Pompe, maladie métabolique rare.
Toute anomalie est surveillée en continu par l'équipe hospitalière ; signaler immédiatement toute démangeaison, gonflement, difficulté respiratoire, ou malaise pendant ou après la perfusion.
| Prescription | Usage hospitalier spécialisé exclusif (centre de référence maladies rares) |
|---|---|
| Grossesse | Selon avis spécialisé |
| Allaitement | Selon avis spécialisé |
| Conduite | Sans objet direct |
| Alcool | Sans interaction |
| Enfant | Traitement de référence, débuté précocement |
| Temps d'action | Perfusions toutes les 2 semaines à vie |
| Prix Maroc | PPV : 5907,00 DH |
Dernière vérification : 15/07/2026. En cas de doute, référez-vous à la notice du médicament.